915810-67-2
中文名稱
卡拉西單抗
英文名稱
Caplacizumab
CAS
915810-67-2
常見問題列表
單抗
卡拉西單抗Caplacizumab(商品名:卡布利維Cablivi)是一種二價(jià)單域抗體(VHH),設(shè)計(jì)用于治療血栓性血小板減少性紫癜和血栓形成。該藥物由Ablynx NV開發(fā)。2018年8月31日,它被歐盟批準(zhǔn)為“治療患有獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)發(fā)作的成年人,并與血漿置換和免疫抑制相結(jié)合。
生物活性
卡拉西單抗用于罕見病--獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的治療。獲得性血栓性血小板減少性紫癜特征是小血管中血液凝固過多,Caplacizumab是首個(gè)被批準(zhǔn)用于該疾病的藥物,也是第一種靶向血管性血友病因子(von willebrand factor,vWF)的藥物,vWF是血液凝固級(jí)聯(lián)中的關(guān)鍵蛋白。同時(shí),它也是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)單域抗體,Caplacizumab的獲批是單域抗體這一藥物領(lǐng)域正式走上人類疾病治療舞臺(tái)的一件標(biāo)志性事件。
作用機(jī)制
卡拉西單抗通過與vWF的A1區(qū)結(jié)合,阻斷血小板與vWF間的相互作用,抑制aTTP病理生理過程中的微血栓形成。臨床前的體內(nèi)研究顯示,它可以抑制由切應(yīng)力和ristocetin激活vWF所誘導(dǎo)的血小板粘附。將caplacizumab加入aTTP患者血漿中,還可以完全阻斷血漿中的血小板沉積(deposition)。